El grupo de Terapias avanzadas, génica y celular, para el tratamiento de coagulopatías congénitas (Ref. 971076) tiene un carácter altamente multidisciplinar ya que está conformado por miembros de distintas facultades de la Universidad Complutense de Madrid. Las estrategias metodológicas se basan en las nuevas terapias avanzadas y en la farmacología biotecnológica. Así, los objetivos se definen en función de tres líneas de investigación. Una basada en terapia génica con vectores lentivirales; otra de terapia celular mediante el micro trasplante de hepatocitos funcionales, y la tercera sobre ensayos de factor V recombinante. Todo ello para el tratamiento del déficit de factor V de la coagulación, enfermedad ultra rara, utilizando un modelo patológico de ratón, diseñado, obtenido y patentado por el mismo grupo de investigación. Biólogos moleculares, biólogos celulares, veterinarios, farmacólogos y genetistas, conforman el grupo multidisciplinar.